2021-06-03 第204回国会 参議院 厚生労働委員会 第22号
昨年には、脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療薬であるゾルゲンスマに約一億六千七百万円もの薬価が設定され、大きく報じられたのは記憶に新しいところです。それ以前にも、白血病治療薬のキムリアやがん治療薬のオプジーボなど高額医薬品が登場するたびに、今後の医療保険財政に対する議論が沸き起こってきました。
昨年には、脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療薬であるゾルゲンスマに約一億六千七百万円もの薬価が設定され、大きく報じられたのは記憶に新しいところです。それ以前にも、白血病治療薬のキムリアやがん治療薬のオプジーボなど高額医薬品が登場するたびに、今後の医療保険財政に対する議論が沸き起こってきました。
これまで障害者雇用について関わってきたわけで、特に在宅就労も推進をしてきたわけでありますけれども、例えば沖縄型神経原性筋萎縮症という病気でありますと全身の筋力が落ちてしまって、そういった状況でも、例えば家でも働くことができる。
我が国で、大臣、二例目となる小児の遺伝病である脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療製剤であるノバルティス社のゾルゲンスマ、これは二〇二〇年の五月に薬事承認されて、一億六千七百七万七千二百二十二円の薬価ですかね、想像を絶しますよね。 ゾルゲンスマというのは、アデノ随伴ウイルスベクターを利用した遺伝子治療薬にほかなりません。
御指摘のとおり、ゾルゲンスマでございますけれども、重篤な神経難病である脊髄性筋萎縮症の……（吉田（統）委員「いやいや、ちょっと待った。聞いたことだけ答えてください。時間がないので」と呼ぶ）はい。 二〇二一年度の投与患者数は年間二十五人、市場規模は四十二億円と予測しておりまして、医療保険財政への影響は限定的であると考えております。
連携が進んだということで高く評価をしたいと思いますけれども、ＡＭＥＤ、今日、三島理事長にお見えいただきましたけれども、今年も様々な難病についての公募が行われ採択をされているようでありますけれども、今日申し上げてきたような、ＡＭＥＤにとっても非常に可能性が高いような研究でありますけれども、例えば沖縄型神経原性筋萎縮症のような、日本固有の病気で、沖縄という地域性があって、そして極めて希少性が高い、こういった
資料の中段辺りに、五ページ目辺りから、沖縄型神経原性筋萎縮症という沖縄だけの神経難病があります。どんどん全身の筋肉が衰えていく病気でありまして、沖縄の病気と申し上げましたけれども、沖縄においても地域差がありまして、那覇、いわゆる南部の方ではそう多くなく、むしろ中北部に限局していくような、地域性のある、そして患者数が極めて少ない病気であります。
沖縄には、沖縄型神経原性筋萎縮症という沖縄だけの筋力が落ちていく難病があります。当委員会の委員派遣におきましても、石井委員長の時代だったと思いますが、その病気と闘う我如古盛健先生の意見を聴取するとともに、三線奏者のプロでありますので、その三線も聴いていただいたところであります。
また、御指摘のＨＡＬに関する研究につきましては、平成二十九年度の厚生労働科学特別研究事業におきます研究によりまして、沖縄性神経原性筋萎縮症の一部の患者におきまして、握力が増強する、あるいは三線の演奏がしやすくするなど、生活の質の向上につながっているとの報告がなされているところでございます。
このゾルゲンスマにつきましては、重篤な神経難病である脊髄性筋萎縮症の小児患者に対してこれ一回の投与で長期間の効果が期待できる、大変画期的な製品でございます。このゾルゲンスマにつきましては、五月十三日の中医協で審議の上、保険適用が了承されました。五月二十日から適用する予定と、このようにしているところでございます。
それもそうですし、既に米国で製造販売承認されている薬の中には、例えばイエスカルタ、約四千二百万円、ラクスターナ、約九千五百万円というものもありますし、また、日米で製造販売承認申請中のゾルゲンスマという脊髄性筋萎縮症の薬は一回四億円以上、こういう超高額薬がこれからもどんどん保険適用される可能性があるということであります。
ちょっと順番を変えさせていただいて、大臣、最初にお伺いさせていただきたいんですけれども、ちょっと説明長くなりますが、先日、脊髄性筋萎縮症、ＳＭＡの当事者の方が集まって情報交換するＳＭＡサミットというものが大阪市内で開催されまして、参加をさせていただきました。ＳＭＡというのは、生まれながら徐々に筋力が低下して、筋萎縮が進行する難病なんです。十万人に一人から二人発症すると言われております。
これは、私の三線の師匠でもあります沖縄型神経原性筋萎縮症家族会、我如古盛健先生を始めとする患者さんも昨年、前回参加をしたものでありまして、今回、私、参加をしたものであります。
○国務大臣（宮腰光寛君） 障害とともに必死で生きておいでになる沖縄型神経原性筋萎縮症の患者の方々をしっかりと支え、自らが希望する場所で生活や活動を行うことができる環境を整備していくことは極めて重要であると考えております。
資料三の、ちょっと前に戻りますが、沖縄には、全身の筋力が落ちていく沖縄だけの病気、沖縄型神経原性筋萎縮症という病気があります。昨年の委員派遣において意見の聴取もしていただいたところでありますが、ＨＡＬというロボットスーツを用いた研究、厚生労働科学研究にて大きな成果が得られているようであります。まず、それについて御説明をお願いしたいと思います。
お尋ねの単関節型ＨＡＬを用いた研究につきましては、厚生労働科学研究費補助金、厚生労働特別研究事業によりまして、平成二十九年度に実施されましたＨＡＬ自立支援用単関節タイプに関する研究でございますけれども、その研究報告書におきましては、沖縄型神経原性筋萎縮症の一部の患者におきまして、握力が増強する、また、三線の演奏がしやすくするなど、患者の方の生活の質の向上につながっているとの報告があるなど、沖縄型神経原性筋萎縮症
ちょっと最初から総合的にお答えをさせていただければ、御指摘の沖縄型神経原性筋萎縮症は、沖縄地方で多発する筋力が低下していく遺伝性の疾患であり、こうした患者をしっかりと支援することは重要であるというふうに認識をさせていただいております。
○秋野公造君 この在宅就労を進めようとするときにちょっと問題になってくるのが、先般の委員派遣においてもヒアリングの対象となりました、例えば沖縄型神経原性筋萎縮症などの二十四時間常時サービスが必要な方の働きたいという気持ちがなかなか両立できないということでありました。 生活支援を止められない人もおります。
師匠は我如古盛健先生で、沖縄型神経原性筋萎縮症という、沖縄の中北部に限局して、全身の筋肉が衰える、そんな病気にかかっています。 何かできないかとの思いで、ＨＡＬ、あのロボットスーツＨＡＬでありますけど、足は医療機器でありまして、手は介護機器ということになります。
ロボットスーツを用いた歩行運動処置につきましては、平成二十八年四月から、脊髄性筋萎縮症や筋萎縮性側索硬化症を始めとした八つの指定難病の患者に対して使用する場合を保険適用としております。委員御指摘の脳卒中や脊髄損傷などへの保険適用の拡大につきましては、企業の開発に係る意向にもよりますが、現時点では、こうした疾患への有効性、安全性などの知見が得られていない状況でございます。
その後、沖縄特有の沖縄型神経原性筋萎縮症について患者から聴取いたしました。 二日目は、まず、宜野湾市に移動し、佐喜眞市長から要望等を聴取し、意見交換を行った後、市役所屋上から普天間飛行場を視察いたしました。
この研究では、沖縄型神経原性筋萎縮症等の患者の方を対象といたしまして、ＨＡＬを四肢運動可動域改善目的に使用し、その有効性及び安全性に関する評価や様々な社会実装ニーズの把握等に関する研究を行うこととしているものでございます。 先日、聖マリア病院におきまして当該研究に関する倫理委員会の審査が行われ、また、厚生労働省からも三月五日に職員が当病院を訪問したところでございます。
昨年十二月の沖縄北方特別委員会の委員派遣におきましては、沖縄に限局をして、そして筋力が徐々に弱っていく沖縄型神経原性筋萎縮症患者会から意見を聴取していただいたことに心から感謝を申し上げたいと思います。 あのときお話があったかと思いますが、治療のための研究が始まったということがどれだけ患者にとって希望なことか。
ちょうど一年前の予算委員会で、発症率が十万人に一人という指定難病の脊髄性筋萎縮症、ＳＭＡの治療薬の一日も早い承認ということをお願いしましたところ、総理からも当時の厚生労働大臣からも大変力強い御答弁をいただきました。そのおかげで昨年の七月三日の日に承認されまして、八月三十一日には保険適用となりました。本当にありがとうございました。
○国務大臣（塩崎恭久君） 今御指摘がございました脊髄性筋萎縮症、いわゆるＳＭＡですね、この治療薬につきましては昨年十二月に承認申請が行われております。患者数が極めて少ない希少疾病用の医薬品として指定をした上で、申請から通常は十二か月ぐらい要するわけでございますけれども、九か月以内に承認することを目標として優先的な審査を進めてまいりました。
まず冒頭、法案審査に先立ちまして、脊髄性筋萎縮症、ＳＭＡの治療薬の承認につきまして、大臣にお伺いさせていただきたいと思います。 先週の金曜日に薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会におきまして、乳児期に発症した１型については承認が適当と判断されました。今後、一か月以内には承認されると伺っておりますが、一か月と言わずに一刻も早く承認をしていただきたいと思います。
ＳＭＡ、脊髄性の筋萎縮症という進行性の指定難病がございます。十万人に一人か二人、平成二十四年に大体七百人ぐらい、発症は乳幼児期が多くて、筋力の低下と筋肉の萎縮、麻痺を起こす神経難病である。 治療法もない、薬もないというふうに言われておりましたけれども、昨年、米国で効果が極めて高い薬が開発されまして、米国でも申請三カ月足らずで承認、日本でも昨年、ＰＭＤＡの方に承認申請をされている。
脊髄性筋萎縮症、ＳＭＡという病気を御存じでいらっしゃいますでしょうか。ＳＭＡというのは進行性の難病で、筋力の低下と筋肉の萎縮と麻痺を引き起こす神経難病で、もう既に指定難病になっています。状態によって１型から４型に分類されます。罹患率というのは十万人に一人か二人と。発症は乳幼児期が多くて、重篤な場合は気管切開して人工呼吸器を付けなければ生きていけません。
○国務大臣（塩崎恭久君） 今御指摘の脊髄性筋萎縮症、いわゆるＳＭＡですが、この治療薬については御指摘のとおり昨年十二月に承認申請が行われておりまして、患者数が極めて少ない希少疾病用医薬品として優先的な審査を行う医薬品に既に御指摘のように指定をしております。これ、通常十二か月ぐらい掛かると思うわけでありますけれども、九か月以内に承認することを目標として今審査が進められております。
○政府参考人（樽見英樹君） 国立病院機構の沖縄病院、それから鹿児島大学におきまして、御指摘の沖縄型神経原性筋萎縮症等の神経変性疾患に係る臨床研究ということで、倫理審査が終了したところというふうに聞き及んでおります。 昨年施行されましたいわゆる難病法におきましても、難病に係る研究の推進、国の責務というふうになっておりますので、私ども厚生労働省としてもこの研究を注視してまいりたいと考えております。
国立沖縄病院、先ほどお話をしましたが、難病の対応もしていただいているところでありまして、沖縄型神経原性筋萎縮症、この治験の準備に入ると昨年の八月に表明をいただいたところであります。非常に希望の御発言でありまして、進捗の状況についてお伺いをしたいと思います。
○政府参考人（樽見英樹君） 沖縄型神経原性筋萎縮症を含めました難治性の神経・筋疾患につきましては、難治性の疾患ということで、薬物による治療はもちろんですけれども、リハビリなどによって生活の質の向上を目指すということが重要であるというふうに考えております。
私は、脊髄性筋萎縮症、これは英語の頭文字を取ってＳＭＡと呼ばれておりますが、そのＳＭＡという神経難病の子供の父親となったことを契機にいたしまして、今まで全く経験したことのなかった親の会の立ち上げや運営などを体験し、平成十五年から、認定ＮＰＯ法人難病のこども支援全国ネットワークの事務局におきまして、難病や慢性疾患、障害のある子供とその家族を支える活動に微力ながら従事しております。